新京报讯（记者王卡拉）6月4日，国家药监局发布的药品批准证明文件送达信息显示，全球首个红细胞成熟剂注射用罗特西普（商品名：利布洛泽）获批，用于治疗极低危、低危和中危骨髓增生异常综合征引起的贫血且需要定期输注红细胞的成人患者。这是继β-地中海贫血后，罗特西普在中国获批的第二个适应症。

骨髓增生异常综合征（MDS）是一种起源于造血干细胞的克隆性疾病，主要表现为无效造血、难治性血细胞减少和高风险向急性髓系白血病（AML）转化。根据国际预后评分系统（IPSS-R），约77%的MDS患者在诊断时被归类为较低危MDS（包括极低危、低危和中危），其中85%的患者在诊断时就已经存在贫血，并依赖红细胞输注治疗。贫血会导致乏力、头晕、心悸等症状，严重影响患者的生活质量，而长期慢性贫血会导致死亡风险显著增加。

中国医学科学院血液病医院副所院长肖志坚教授表示，受限于血源紧张，需要定期输血的MDS患者在治疗中面临很大挑战。长期以来，较低危MDS患者的治疗以红细胞生成刺激剂为主，然而其治疗应答率和疗效持续时间获益有限，临床亟须创新疗法来改善治疗现状。

罗特西普是一种全球首创的红细胞成熟剂，被证实可促进晚期红细胞的增殖和成熟。继默克于2021年11月完成对Acceleron制药公司的收购后，罗特西普的全球开发与商业化由百时美施贵宝与默克共同推进，并在北美市场进行联合推广。

此次获批基于关键性Ⅲ期COMMANDS研究、MEDALIST研究和MDS-004研究的结果。研究数据显示，无论患者是否接受过红细胞生成刺激剂治疗，无论是否伴有环状铁粒幼红细胞，罗特西普在摆脱红细胞输注，提高平均血红蛋白水平上均优于红细胞生成刺激剂。

华中科技大学血液病学研究所所长、中华医学会血液学分会主任委员胡豫教授表示，作为全球首个红细胞成熟剂，罗特西普在较低危骨髓增生异常综合征治疗领域实现了机制上的创新突破。多项国际临床研究证实，在降低输血依赖、改善贫血、提高生活质量方面，罗特西普可为较低危骨髓增生异常综合患者带来显著获益，有望重新定义需要定期输血的患者贫血治疗。

目前，罗特西普已被纳入《中国临床肿瘤学会（CSCO）恶性血液病诊疗指南（2025版）》及美国国立综合癌症网络（NCCN）《骨髓增生异常综合征临床实践指南（2025.V2版）》。

（文章来源：新京报）